Hvorfor FDA godkendte et astmamedicin til behandling af sjældne blodforstyrrelser

Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images

Vigtigste takeaways

• FDA godkendte Nucala, en alvorlig astmamedicin, til behandling af en gruppe sjældne blodsygdomme kaldet HES.
• Dette er den første nye behandling godkendt til HES i over et årti.
• I et klinisk forsøg oplevede 50% færre patienter, der fik Nucala, en HES-opblussen sammenlignet med patienter, der fik placebo.

Et lægemiddel, der traditionelt anvendes til behandling af svær astma, er blevet godkendt til hypereosinofile syndromer (HES), hvilket gør det til det første lægemiddel, der er godkendt til behandling af gruppen af ​​sjældne blodsygdomme i næsten 14 år.

Den 25. september godkendte Food and Drug Administration (FDA) Nucala (mepolizumab) til behandling af HES hos mennesker 12 og ældre. Specifikt er Nucala indiceret til dem, der har oplevet HES i seks måneder eller længere.

Hvad er hypereosinofile syndromer?

HES-blodsygdomme er kendetegnet ved høje niveauer af eosinofiler, som er sygdomsbekæmpende hvide blodlegemer. Ifølge American Academy of Allergy Asthma & Immunology har de fleste raske mennesker mindre end 500 eosinofiler / mikroliter i blodet. Men mennesker med HES har typisk over 1.500 eosinofiler / mikroliter i blodet uden nogen identificerbar årsag.

Disse ekstra eosinofiler kan komme ind i organer som hud, lunger, hjerte og nervesystem og forårsage betændelse og til sidst føre til organdysfunktion.

Symptomer på HES afhænger af den berørte kropsdel. Hvis HES påvirker din hud, kan du opleve symptomer som eksem og nældefeber. Hvis HES påvirker dine lunger, kan symptomer omfatte hoste, åndenød og hvæsen.

Hvordan Nucala kan hjælpe

I tilfælde af svær astma virker Nucala ved at forhindre overskydende dannelse af eosinofiler, som forårsager betændelse i luftvejene. Det gør det ved at binde til et protein, der er ansvarlig for eosinofilregulering kaldet interleukin (IL-5), og blokere IL-5 fra binding til receptorer i kroppen.

Fordi eosinofiler også er forbundet med HES, spekulerede forskere på, om Nucala kunne hjælpe. Og resultaterne af en 2019-undersøgelse foretaget af medicinalfirmaet GSK viste, at det kunne.

"Mepolizumab [Nucala] menes at arbejde ved at reducere blodets eosinofile niveauer, og beviser tyder på, at det har potentiale som en målrettet behandlingsmulighed for en række inflammatoriske sygdomme drevet af hævede eosinofiler," Gerald Gleich, MD, en allergolog, immunolog og HES-ekspert med University of Utah, sagde i en erklæring i forbindelse med undersøgelsen. "Disse data er meget lovende og bør give håb for patienter, der er ramt af denne sjældne, livstruende tilstand forårsaget af eosinofil betændelse," tilføjede han og beskrev HES.

I den randomiserede, dobbeltblindede undersøgelse modtog 108 deltagere enten en injektion af Nucala eller en placebo hver fjerde uge i 32 uger ud over standardbehandling. Mens 56% af placebogruppen oplevede HES-blændinger i løbet af 8-månedersundersøgelsen, oplevede kun 28% af Nucala-gruppen blusser.

HES behandles typisk med steroider eller kemoterapi, hvor sidstnævnte kan have betydelige bivirkninger. Nogle HES-patienter behandlet med Nucala rapporterede kun milde bivirkninger, herunder øvre luftvejsinfektion og smerter i ekstremiteter.

Hvad det betyder for dig

Nucala kan være mere effektiv og have færre bivirkninger end nuværende HES-behandlinger. Hvis du lever med en af ​​disse blodsygdomme, skal du overveje at spørge din læge om Nucala.