FatCamera / Getty Images
Vigtigste takeaways
- Mange ældre voksne med akut myeloid leukæmi (AML) kan ikke modtage traditionel aggressiv kemoterapibehandling på grund af dets toksicitet.
- U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkendt brugen af et nyt lægemiddel i kombination med en af standardbehandlingerne for AML.
- Den nye terapi kan være en mulighed for AML-patienter, der ikke er i stand til at modtage intensiv kemo.
Den 16. oktober udstedte den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) regelmæssig godkendelse af venetoclax, et nyt lægemiddel, i kombination med andre standardbehandlinger til behandling af patienter med akut myeloid leukæmi (AML). FDA havde oprindeligt givet lægemiddelaccelereret godkendelse i november 2018. En augustundersøgelse offentliggjort iNew England Journal of Medicinefandt ud af, at terapien kunne reducere patientdødeligheden med så meget som 34%.
Venetoclax skal bruges i kombination med azacitidin, decitabin eller lavdosis cytarabin (LDAC) til nydiagnosticeret AML hos voksne 75 år eller ældre eller dem, der har andre tilstande, der ikke tillader dem at gennemgå intensiv kemoterapi.
”Prognosen hos ældre patienter med AML, som ikke er berettiget til intensiv kemoterapi, har generelt været dårlig, og i årtier har der været begrænsede behandlingsmuligheder for disse patienter,” Tony Lin, PharmD, senior videnskabelig direktør hos AbbVie, firmaet, der producerer venetoklax. , fortæller Verywell. "Vores nylige FDA-godkendelse er vigtig, fordi data fra vores VIALE-A-undersøgelse har vist, at Venclexta (venetoclax) plus azacitidin kan hjælpe nydiagnosticerede AML-patienter, der ikke er kvalificerede til intensiv kemoterapi, lever længere end dem, der behandles med azacitidin alene."
Forbedret overlevelse
August-undersøgelsen gennemgik effektiviteten af to behandlingsmuligheder hos 431 voksne i alderen 49 til 91 med AML. Kandidaterne havde endnu ikke modtaget kemoterapi til deres diagnose og var ikke kvalificerede til aggressiv kemoterapibehandling på grund af deres alder eller sameksisterende medicinske tilstande.
En gruppe på 145 patienter modtog azacitidin, et etableret lægemiddel efter eget valg for AML hos ældre patienter, der ikke er kandidater til andre kemoterapi-lægemidler. De øvrige 286 patienter fik azacitidin med venetoclax (Venclexta).
Patienterne behandlet med azacitidin alene havde en median samlet overlevelsesrate på 9,6 måneder. Patienterne, der fik azacitidin og venetoclax sammen, havde en samlet median overlevelsesrate på 14,7 måneder.
Af dem, der tog azacitidin og venetoclax sammen, kom 36,7% i fuldstændig remission sammenlignet med 17,9% af dem, der bare tog azacitidin alene.
Hvad det betyder for dig
Hvis du eller en elsket har AML og ikke er kandidat til kemoterapi, kan den nye FDA-godkendte lægemiddelkombination være en levedygtig behandlingsmulighed for dig. Tal med din onkolog om, hvorvidt den nye terapi passer til dig og din behandlingsplan.
Venetoclax og Azacitidine
I 2016 blev venetoclax godkendt af FDA til behandling af kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL). Venetoclax er det første lægemiddel i en klasse medicin, der binder til B-celle lymfom-2 (BCL-2) protein, som hjælper kræft celler overlever. Dette forhindrer protein i at interagere med kræftcellerne, hvilket får dem til at dø hurtigere.
Gwen Nichols, MD
Det er ikke en kur, men hvis du er 75 år, og du får et par år til, er det en skifter.
- Gwen Nichols, MD
FDA godkendte allerede venetoclax i kombination med to andre lægemidler (decitabin eller cytarabin) til AML-patienter 75 år eller derover, der ikke er kandidater til traditionel kemoterapi.
Azacitidin er en type kemoterapimedicin kendt som demethyleringsmidler.Det retter sig mod celler med unormalt kræft-DNA. Det menes også at hjælpe knoglemarv med at producere mere normale røde blodlegemer, hvilket reducerer behovet for blodtransfusioner.
”Standardkemoterapien er desværre ikke så effektiv,” fortæller Gwen Nichols, MD, overlæge for leukæmi og lymfomforeningen, Verywell. "Mens den indledende behandling kan være effektiv, går over 60 til 70% af de voksne tilbage."
Mange patienter med hjertesygdomme, nyresygdomme og diabetes er ikke i stand til at have traditionel kemoterapi for AML.
Fordele ved kombinationen
En fordel ved kombinationen af azacitidin og venetoclax er, at det ikke behøver at gives intravenøst på et hospital. Venetoclax kommer i en pille, der kan tages gennem munden. Mange patienter kan modtage azacitidin som en injektion, der ligner insulin.
I modsætning til kemoterapi har patienter ikke brug for langvarig IV-adgang, og der er en lavere risiko for komplikationer relateret til infektioner eller funktionsfejl på IV-stedet.
”Patienter behøver ikke altid blive på hospitalet til denne behandling," siger Nichols. "Ofte kan de få deres medicin derhjemme eller i ambulant miljø. Fra en livskvalitetsopfattelse er det en helt anden. "
For personer med AML, der ikke er kandidater til traditionel aggressiv kemoterapi, giver den nye lægemiddelkombination håb.
”Det er ikke en kur, men hvis du er 75 år, og du får et par år til, er det en spilskifter,” siger Nichols. "Alt, der bevæger os væk fra de traditionelle toksiner, er et skridt i den rigtige retning."
Behandlingsprotokollen er endnu ikke veletableret hos børn med AML, men Nichols siger, at yderligere forskning er i gang i yngre befolkninger. ”Tanken om, at venetoclax er en målrettet agent, er håbefuld,” siger hun. "Det betyder ikke, at vi smider kemoterapi ud, fordi det stadig er meget effektivt, men ideen om, at vi kan gøre det bedre, er meget spændende."
