Et klinisk fase 1-forsøg er den første fase af tre eller fire faser af forskningsundersøgelser for at teste en behandling på mennesker. Hovedmålet med et klinisk forsøg er at bestemme, om et lægemiddel eller en procedure er sikker til human brug. Før kliniske fase 1-forsøg skal et lægemiddel undersøges grundigt på sygdomsceller i laboratoriet og / eller i forsøgsdyr. Rollen af kliniske fase 1-forsøg i kræft har dog ændret sig enormt i de senere år, hovedsagelig på grund af Human Genome Project (HGP). Færdiggjort i 2003 tillod HGP forskere at opdage sekvensen af alle gener, der findes hos mennesker, hvilket muliggjorde medicinske fremskridt i diagnosen og behandlingen af mange sygdomme, herunder kræft. Før HGP var kliniske forsøg med nye eksperimentelle lægemidler ofte en "sidste grøft" indsats, med kun en lille chance for, at en person ville få gavn. I stedet for at deltage i et klinisk fase 1-forsøg kan være en fremragende (og eneste) mulighed for at forlænge levetiden.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Da mange lægemidler, der testes i disse forsøg, er omhyggeligt udtænkt til at interferere med specifikke mål i progression og spredning af kræft, har de desuden en tendens til at være mindre "risikable" end tidligere. På nuværende tidspunkt er der mange mennesker, der overlever kræft på grund af eksistensen af disse eksperimentelle forsøg.
Husk, at formålet med kliniske forsøg er at finde behandlinger, der enten fungerer bedre eller har færre bivirkninger end den nuværende medicin. Alle lægemidler, der blev brugt til behandling af kræft (eller enhver tilstand), blev en gang testet i et klinisk forsøg. Og i løbet af denne prøveperiode var de eneste mennesker, der var i stand til at høste fordelene ved disse behandlinger, dem, der blev tilmeldt den kliniske forsøgsgruppe.
Definition og formål med fase 1 kliniske forsøg
Fase 1 kliniske forsøg skal udføres for at se, om et eksperimentelt lægemiddel eller behandlingersikker.Efter behandling er testet i laboratoriet eller på dyr (kaldet præklinisk test), går det ind i et klinisk fase 1-forsøg, der involverer test på mennesker. Det er vigtigt at bemærke, at præklinisk test ofte er omfattende, og der skal findes betydelige og positive resultater for at få godkendt et forsøg på mennesker.
Egenskaber
Fase 1 kliniske forsøg involverer kun et lille antal mennesker for at afgøre, om et lægemiddel eller behandling er sikkert og for at bestemme den bedste dosis af et lægemiddel, og hvordan det skal gives (enten oralt eller intravenøst). En lav dosis medicin bruges normalt, og en gruppe kan opdeles således, at nogle mennesker får en højere dosis, og andre, en lavere dosis af lægemidlet.
Selvom det primære formål med disse forsøg er at evaluere behandlingssikkerheden, kan de også bestemme, at en behandling ser ud til at virke gunstigt mod kræft, hvis indskrevne forsøgspersoner reagerer godt på lægemidlet (f.eks. Hvis kræft stabiliserer sig eller falder i størrelse).
Overvågning
Da fase 1-forsøg er de første undersøgelser, der testes på mennesker og dermed bærer de største risici, overvåges personer, der er indskrevet i undersøgelsen, normalt meget nøje af undersøgelsesundersøgelserne. For eksempel kan blod- og urinprøver indsamles regelmæssigt. Derudover udføres disse forsøg ofte på større kræftcentre (såsom National Cancer Institute-udpegede centre), der har onkologer, der specialiserer sig i specifikke kræfttyper.
Andre faser af kliniske forsøg
Der er tre faser af kliniske forsøg, der skal afsluttes, før et lægemiddel er godkendt af Food and Drug Administration (FDA).sikkeri slutningen af et klinisk fase 1-forsøg kan det derefter gå videre til et klinisk fase 2-forsøg, en undersøgelse udført for at se, om en behandling ereffektiv. Hvis et lægemiddel eller behandling anses for sikkert i et fase 1-forsøg og effektivt i et fase 2-forsøg, vil det derefter gå ind i et klinisk fase 3-forsøg. Fase 3 kliniske forsøg har meget større undersøgelsespopuleringer og udføres for at se, om en behandling ikke kun er sikker og effektiv, men ogsåvirker bedre eller har færre bivirkningerend tilgængelige behandlinger.
Fase 1 Kliniske forsøg har ændret sig
Fase 1 kliniske forsøg, og hvad du kan forvente, hvis du er tilmeldt en, har ændret sig markant inden for de sidste par år.
Med fremskridtet inden for præcisionsmedicin, som gør det muligt for behandling at tage højde for individuelle genetiske forskelle, er det sandsynligt, at kliniske fase 1-forsøg fortsat vil give mere løfte for enkeltpersoner end blot undersøgelser, der er udført for at se, om et lægemiddel er sikkert.
Målrettet kræftbehandling, der er målrettet mod specifikke celleabnormiteter og adskiller sig fra standard kemoterapi, kan hjælpe med at gøre en forskel forjereskræft. Når alt kommer til alt, hvis du kan hæmme et specifikt trin, som kræft skal gennemgå for at opdele (og dermed vokse og sprede sig), er der en rimelig chance for, at kræft, der har vist sig at være afhængig af dette trin, vil reagere.
Målrettede lægemidler er ofte mere tilbøjelige til at holde kræft i skak i nogen tid, såvel som lægemidler til immunterapi kan resultere i et holdbart langtidsrespons.
Et eksempel: Vitrakvi (Larotrectinib)
Et eksempel på et vellykket klinisk fase 1-forsøg er det af den målrettede behandling Vitrakvi (Larotrectinib), som blev godkendt af FDA i 2018. Denne medicin virker ved at hæmme et trin i væksten af kræft, der har en bestemt genetisk profil snarere end på nogen kræft (mennesker med over 17 typer kræft blev undersøgt, inklusive både voksne og børn).
I fase 1 kliniske forsøg op til godkendelse blev lægemidlet givet til mennesker med avanceret kræft, der enten ikke havde nogen andre behandlingsmuligheder til rådighed eller havde udviklet sig med disse muligheder. Af undersøgelsesdeltagerne svarede 75% på stoffet, og mange fortsatte med at svare, når undersøgelsesperioden sluttede efter ni måneder. Til sammenligning, hvis folk blev behandlet med kemoterapi (hvis det endda var en mulighed), ville flertallet have set deres kræftfremgang inden for seks måneder. Der var endda et par mennesker med metastatisk eller inoperativ kræft, der havde tumorprogression signifikant nok til, at helbredende kirurgi derefter kunne udføres.
I betragtning af et klinisk fase 1-forsøg
Der er et par grunde til, at nogen kan overveje at deltage i et klinisk fase 1-forsøg. Det ene er håbet om at forbedre medicin, der kan hjælpe andre med den samme sygdom i fremtiden. Et andet er håbet om, at et nyt lægemiddel eller en ny procedure, der endnu ikke er testet på mennesker, vil give en chance for at overleve, når andre behandlinger er mislykkede. Den eneste måde, hvorpå fremskridt inden for kræftbehandling og efterfølgende overlevelse opnås, er via menneskelig deltagelse i kliniske forsøg. Når det er sagt, er kliniske forsøg ikke for alle.
Risici og fordele
Det er vigtigt at overveje alle risici og fordele ved kliniske forsøg, hvis du overvejer at deltage i en af disse undersøgelser. Det er ofte nyttigt at nedskrive både fordele og ulemper ved undersøgelsen på et ark papir, så du synligt kan afveje dine muligheder. Der er ikke et rigtigt eller forkert valg, kun det valg, der er bedst for dig.
Andre muligheder for modtagelse af eksperimentelle stoffer
For det meste er den eneste måde, du kan bruge et eksperimentelt (efterforsknings) lægemiddel på, at deltage i et klinisk forsøg. Det er ikke altid tilfældet, og nogle mennesker kan kvalificere sig til medfølende stofbrug eller udvidet adgang til stoffer, der endnu ikke er godkendt af FDA. Hvis du ikke er kvalificeret til et klinisk forsøg, men et undersøgelsesmedicin ser ud til at være lovende for din særlige kræft, er du kan vælge medfølende stofbrug.
Bundlinie
Fase 1 kliniske forsøg er de første medicinske undersøgelser, hvor et nyt eller nyligt forbedret lægemiddel testes på mennesker. Mens dette traditionelt har været angstfremkaldende og har ført til vittigheder om at være et "marsvin", kan disse indledende undersøgelser ses på forskellige måder. Fra den ene side kan de være risikable. Når alt kommer til alt er det primære formål med disse forsøg at bestemme, om et lægemiddel er sikkert for mennesker (og også at få en idé om den bedste dosis at bruge).
Alligevel kan fordelene fra en anden vinkel overveje risikoen for et klinisk fase 1-forsøg. Mange fase 3 kliniske forsøg sammenligner lægemidler, der allerede er set på. For kræftpatienter kan håbet være, at et lægemiddel vil forbedre overlevelsen, hvis det kun er i et par måneder. Et nyt eksperimentelt lægemiddel (og muligvis en ny kategori af lægemidler) kan hjælpe mere end noget andet, der i øjeblikket er tilgængeligt.
