Willie B. Thomas / Getty Images
OPDATER
Den 6. november konkluderede FDA's panel af eksterne eksperter, at de kliniske data ikke understøtter godkendelsen af Biogen's Alzheimers lægemiddel, aducanumab. Ti af 11 paneldeltagere stemte for, at dataene fra Biogen ikke var tilstrækkelige til at demonstrere, at aducanumab kunne bremse kognitiv tilbagegang hos mennesker med Alzheimers.
Nu skal FDA afgøre, om de vil fortsætte med at godkende stoffet.
Food and Drug Administration (FDA) planlægger at mødes med et ekspertpanel i begyndelsen af november for at hjælpe med at afgøre, om et kontroversielt lægemiddel til behandling af Alzheimers sygdom skal godkendes til forbrugerbrug. Lægemidlet, kendt som aducanumab, blev undersøgt i kliniske forsøg sidste år, som blev stoppet. Lægemiddelproducenten, Biogen, frigav senere data, der tyder på, at stoffet faktisk er effektiv til at bremse udviklingen af Alzheimers sygdom.
Ekspertudvalget samles gennem en online konferenceplatform den 6. november, men baggrundsmateriale og forudindspillede præsentationer vil være tilgængelige for offentligheden mindst to hverdage på forhånd, ifølge FDA. FDA har også oprettet en docket hvor offentligheden kan skrive ind med data, information og synspunkter. Amit Sachdev, MD, medicinsk direktør i neurologisk afdeling ved Michigan State University, fortæller Verywell, at ekspertpanelet er "en standard del af godkendelsesprocessen."
Aducanumab har en historisk historie. Biogen stoppede to kliniske fase 3-forsøg med lægemidlet i marts 2019, efter at lægemidlet var bestemt, ikke opfyldte sine mål om behandling af Alzheimers. Virksomheden afbrød også udviklingen af aducanumab. Men den 22. oktober 2019 afslørede Biogen, at de ansøgte om FDA-markedsføringstilladelse for lægemidlet.
I en pressemeddelelse forklarede Biogen, at virksomheden genanalyserede data fra forsøget for at omfatte patienter, der fortsatte med at tage stoffet ud over forsøgets afskæringsdato 26. december 2018 til 21. marts 2019. Et forsøg viste en "Signifikant reduktion i klinisk tilbagegang," sagde virksomheden.
"Patienter, der fik aducanumab, oplevede betydelige fordele ved målinger af kognition og funktion som hukommelse, orientering og sprog," fortsatte meddelelsen. "Patienter oplevede også fordele ved dagligdagens aktiviteter, herunder personlig personlig økonomi, udførelse af husarbejde som rengøring, shopping og tøjvask og uafhængigt af hinanden at rejse ud af hjemmet."
Biogen sagde også i november 2019, at virksomheden ikke skulle være forpligtet til at foretage endnu en prøve.
Lægemidlet har fået blandede svar fra de medicinske samfund og Alzheimers samfund. Alzheimers Association sagde i en pressemeddelelse, at det "opmuntres", at Biogen vil forfølge FDA-godkendelse af aducanumab og tilføjer, "alle aktuelt forfulgte behandlinger, der anses for sikre, skal fortsættes for at bestemme deres effektivitet."
Men nogle tog til sociale medier for at sige, at stoffets godkendelse føles forhastet.
Ifølge Alzheimers Association har mere end 5 millioner amerikanere Alzheimers sygdom. Sygdommen er den sjette største dødsårsag i USA, og der er i øjeblikket ingen medicinsk behandling, der kan stoppe dens udvikling. Hvis godkendt, ville aducanumab blive den første behandling, der er godkendt til at bremse tilbagegangen af Alzheimers sygdom.
Hvad det betyder for dig
Hvis aducanumab er godkendt, kan det hjælpe med at nedsætte progressionen af symptomer hos mennesker med Alzheimers sygdom. Hvis du har en elsket med sygdommen, så spørg din læge om, hvorvidt medicinen kan være den rigtige for dem, hvis den bliver tilgængelig til forbrugerbrug.
Aducanumab Basics
Aducanumab er et monoklonalt antistof, hvilket betyder, at det er en lab-oprettet version af et antistof. Et antistof er en proteinkomponent i immunsystemet, der cirkulerer i blodet. Antistoffer genkender fremmede stoffer i kroppen og arbejder på at neutralisere dem.
Aducanumab, som er givet af IV, binder selektivt til selektering af amyloidproteiner. I Alzheimers sygdom klumper unormale niveauer af visse amyloidproteiner sammen for at danne plaques, der samles mellem neuroner og forstyrrer cellefunktionen. Forskning er stadig i gang for bedre at forstå, hvordan og på hvilket stadium af Alzheimers, visse former for amyloider påvirker sygdommen og dens progression.
I et klinisk forsøg viste aducanumab en betydelig reduktion af amyloidplaques.
”Dette fund var robust og utvivlsomt; plaques blev markant nedsat i alle undersøgte kortikale hjerneområder, ”ifølge en rapport offentliggjort iLancet"De kliniske effekter, vurderet ved hjælp af fire kliniske skalaer efter seks og 12 måneders behandling, var imidlertid langt mindre sikre." Alligevel siger rapporten, "denne tidlige undersøgelse viste, at aducanumab var en robust amyloid plaque buster."
Hvad synes eksperter?
Samlet set er de begejstrede for muligheden for at tilbyde stoffet til patienter. ”Der er nogle mennesker, der vil have gavn af det,” siger Sachdev.
Scott Kaiser, MD, en geriatriker og direktør for Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute ved Providence Saint Johns Health Center i Californien, fortæller Verywell, at stoffet er "meget spændende."
”Terapier til behandling af Alzheimers sygdom har været undvigende,” siger han. ”Der er i øjeblikket ingen meningsfuld sygdomsmodificerende farmaceutisk terapi. Det faktum, at der er noget, der kan give fordele, er en enorm bedrift. Som en person, der tager sig af patienter med demens hver dag, hvis du kunne forsinke udviklingen af symptomer, opretholde folks uafhængighed i længere tid, er det en væsentlig faktor i folks liv. ”
Hvis det er godkendt, giver aducanumab ”håb til patienter og familier, hvor der er meget få muligheder,” siger Kaiser. Kaiser indrømmer, at det er "usædvanligt" for en virksomhed at ændre en beslutning om at standse en retssag. Men, tilføjer han, "når man ser på beviserne, synes det ganske klart, at der er fordele." Det store spørgsmål, siger Kaiser, er, om der skal foretages flere undersøgelser for at afgøre, om stoffet er sikkert. ”Det er dette udvalgs opgave,” siger han.
Mens stoffet er lovende, påpeger Sachdev, at "der er bekymring for, at medicinen virker for sent i sygdomsprocessen."
Mens Sachdev siger, at han håber, at aducanumab kan hjælpe nogle Alzheimers patienter i fremtiden, understreger han også vigtigheden af et sundt liv. ”Behagelig aldring medfører ofte noget hukommelsestab. Det er svært at vide, hvem der vil udvikle problemer med daglige aktiviteter, og hvem der ikke vil, ”siger han. ”For de fleste mennesker vil en ny medicin ikke være det rigtige svar. Den bedste tilgang er at fremme en sund hjerne ved at fremme en sund krop. ”
