"Biologics" henviser til enhver form for medicinsk terapi, der stammer fra levende organismer såsom mennesker, dyr eller mikroorganismer. Dette står i kontrast til traditionelle ikke-biologiske farmaceutiske lægemidler, som syntetiseres i et laboratorium via kemiske processerudenved hjælp af dele af levende ting. Andre udtryk, der også undertiden bruges, inkluderer "biologisk terapi", "biologisk terapi", "biologiske stoffer" og "biofarmaceutiske produkter." Du kan også høre dem kaldet ved deres over-the-counter navne eller som en specifik underkategori af biologiske terapier (f.eks. Genterapi).
De ældste former for biologiske stoffer har eksisteret i mange år, såsom vaccinerne udviklet i det 19. århundrede. Insulin var en anden relativt tidlig biologisk terapi. Siden 1990'erne er antallet af biologiske stoffer på markedet imidlertid kraftigt ganget. Mange typer biologisk terapi er nu tilgængelige til behandling af en bred vifte af forskellige medicinske tilstande, såsom forskellige former for kræft og autoimmune sygdomme. Mere udvikles og stilles til rådighed hvert år. Disse biologiske terapier kommer alle med forskellige fordele og potentielle risici.
PixelsEffect / Getty Images
Hvilke typer biologisk terapi er tilgængelige?
Nogle af de generelle klasser af biologiske stoffer inkluderer:
- Blod eller andre blodprodukter (som blodplader)
- Steroidhormonterapier (som østrogen, testosteron)
- Vacciner (såsom til sygdomsforebyggelse)
- Antitoksiner (såsom at behandle en slangebid)
- Rekombinante proteiner (såsom insulin eller erythropoietin)
- Rekombinante nukleinsyrer (såsom dem, der er udviklet til genetisk hyperkolesterolæmi)
- Interleukiner (immunmolekyler, der kan bruges til behandling af visse infektioner og kræft)
- Sener, ledbånd eller andre materialer, der anvendes til transplantation
- Monoklonale antistoffer (som dem, der anvendes til behandling af autoimmune sygdomme og kræft)
- Stamcellebehandlinger (såsom for visse kræftformer eller genetiske sygdomme)
- Andre celleterapier (som specifikke T-celler, der anvendes til behandling af kræft)
- Genterapier (såsom til genetiske tilstande)
Hvordan fungerer biologi?
Forskellige biologiske terapier har forskellige formål, mål og design, og de fungerer alle lidt anderledes. Tøv ikke med at spørge din sundhedsudbyder, hvis du har spørgsmål om den særlige biologiske terapi, der er relevant for dig.
Som et eksempel hører tocilizumab (handelsnavn Actemra), et biologisk middel til behandling af reumatoid arthritis, til en klasse af biologiske terapier kaldet monoklonale antistoffer. Teknisk set er tocilizumab et rekombinant monoklonalt IgG1 anti-humant IL-6-receptorantistof. I modsætning til antistoffer, som din krop fremstiller naturligt, bekæmper denne type antistof ikke infektion. I stedet kan det bruges til direkte at målrette mod tilstande som reumatoid arthritis.
IL-6 er et cytokin (et immunsignalerende molekyle). Det kan binde celler og sende signaler. Når IL-6 binder, har det en tendens til at øge betændelse og andre processer, der forværrer reumatoid arthritis. Tocilizumab blokerer delvist receptoren for IL-6, hvilket kan mindske symptomerne.
Disse særlige monoklonale antistoffer produceres gennem en række trin, der begynder med tidlig produktion af antistoffer i mus. Derefter modificerer forskere disse antistoffer og erstatter meget af dem med dele af antistoffer fra mennesker. Inde i laboratoriet fremstilles der mange identiske kopier af disse nye antistoffer. Disse hybridantistoffer kan derefter gives til patienten for at hjælpe med at blokere kroppens respons på IL-6.
Hvis en biolog har "ab" i slutningen af sit navn, er det en god anelse om, at produktet er en slags modificeret antistof.
Hvordan adskiller biologiske behandlinger sig fra traditionelle farmaceutiske lægemidler?
Generelt er fremstillingsprocessen for biologiske stoffer mere kompliceret end for småmolekylære lægemidler ("ikke-biologiske" lægemiddelbehandlinger såsom aspirin). Dette er en del af, hvorfor biologiske stoffer typisk er dyrere end ikke-biologiske behandlingsalternativer. Da fremstillingsprocessen er så kompliceret, kan strukturen af biologiske stoffer muligvis ikke forstås fuldt ud. Det kan være svært eller umuligt for et andet firma at replikere det nøjagtigt.
Biologics er større, mere komplekse molekyler sammenlignet med traditionelle farmaceutiske lægemidler. I modsætning til traditionelle lægemidler kræver de en eller anden komponent fra en levende organisme for at blive fremstillet.
I det store og hele er biologiske terapier mere målmedieret end ikke-biologiske behandlinger. For eksempel er methotrexat og sulfasalazin toikke-biologiske lægemiddelbehandlinger til reumatoid arthritis. Disse stoffer påvirker flere forskellige dele af en persons immunsystem. Derimod har biologiske behandlinger for reumatoid arthritis meget specifikke mål (såsom blokering af en specifik receptor for et målrettet immunmolekyle). Dette mindsker sandsynligheden for visse bivirkninger, selvom andre stadig er en potentiel risiko.
Biologiske stoffer har tendens til at være mere følsomme over for varme og lys. Ofte kan de ikke tages gennem munden, men skal gives ved injektion eller infusion.
Betingelser, der kan behandles med biologisk terapi
For nylig udviklede biologiske terapier har revolutioneret behandlingen af mange forskellige sygdomme. De har været særligt vigtige til behandling af autoimmune sygdomme, kræft og visse genetiske tilstande.
For eksempel er der udviklet biologiske terapier til behandling af følgende:
- Rheumatoid arthritis
- Psoriasis
- Ankyloserende spondylitis
- Crohns sygdom
- Multipel sclerose
- Diabetisk retinopati
- Aldersrelateret makuladegeneration
- Diabetes
- Gastrisk kræft
- Brystkræft
- Tyktarmskræft
- Former for leukæmi og lymfom
- Infertilitet
- Osteoporose
- Cystisk fibrose
- Hæmofili
- Seglcelle sygdom
Biologi i autoimmune sygdomme
Nogle af de mest anvendte biologiske stoffer anvendes til autoimmune sygdomme, sygdomme, hvor kroppens immunsystem spiller en rolle i unormalt angreb på sit eget væv. Disse inkluderer tilstande som reumatoid arthritis, psoriasis, Crohns sygdom og andre. Mange af disse særlige terapier er FDA-godkendt til behandling af mere end en type autoimmun sygdom.I nogle tilfælde kan læger ordinere disse behandlinger off-label, hvis de ikke har gennemgået den fulde serie af undersøgelser, der er nødvendige for FDA-godkendelse, men der er stadig god grund til at tro, at de kan være effektive.
Fordi biologiske stoffer ofte er dyre og sværere at administrere, gives de ofte (men ikke altid), efter at du har prøvet en anden ikke-biologisk type behandling.
En af de mest almindelige typer af moderne biologiske terapier til autoimmun sygdom er TNF-blokkeringen. TNF-blokkere inkluderer de populære lægemidler etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) og infliximab (Remicade). Disse stoffer blokerer alle de nedstrøms inflammatoriske virkninger af et immunmolekyle kaldet TNF-alfa. De er FDA-godkendt til flere forskellige autoimmune sygdomme.
Andre biologiske stoffer er blevet udviklet til at blokere receptorer for forskellige immunmolekyler. Andre blev designet til at målrette T-celler, specifikke celler i immunsystemet. Nogle af disse andre biologiske stoffer, der er vigtige i autoimmun sygdom, inkluderer:
- Ustekinumab (Stelara)
- Secukinumab (Cosentyx)
- Abatacept (Orencia)
- Guselkumab (Tremfya)
En anden vigtig biolog i autoimmun sygdom er interferon beta-1a (Avonex), som er en nøglebehandling til multipel sklerose.
Biologics i kræftbehandling
Biologiske terapier er også meget vigtige for kræftbehandling, og mange udvikles fortsat. Der er mange forskellige typer af disse behandlinger. Nogle gange bruges de som en førstelinjebehandling. Andre gange bruges de, efter at andre behandlinger er mislykkede, eller i avanceret kræft. Ofte bruges de ud over andre behandlinger.
Nogle af disse behandlinger er terapeutiske antistoffer. For eksempel er lægemidlet pembrolizumab (Keytruda) et biologisk designet antistof, der er godkendt til behandling af mange forskellige typer faste tumorer. Det virker ved at målrette mod en bestemt receptor, der findes på visse immunceller. Det gør det muligt for immuncellerne lettere at ødelægge kræftceller. Disse typer biologiske terapier, der stimulerer kroppens immunsystem til bedre at bekæmpe kræft kaldes immunterapier.
Andre typer terapeutiske antistoffer interfererer med signalveje, der fremmer tumorvækst, såsom trastuzumab (Herceptin). Eller de kan udløse kræftceller til at ødelægge sig selv, som rituximab (Rituxan). I andre tilfælde kan de være forbundet med et giftigt stof, som kan hjælpe med at ødelægge kræftcellerne. For eksempel virker lægemidlet ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) på denne måde. Andre typer terapeutiske antistoffer findes også.
Immuncellebehandling er et andet vigtigt område inden for biologisk kræftbehandling under udvikling. Dette indebærer at indsamle nogle af individets immunceller, ændre dem på en eller anden måde og derefter genindsprøjte dem. Dette gør personens immunceller bedre i stand til at angribe tumoren. Tumorinfiltrerende lymfocytterapi og CAR-T-celleterapi falder begge i denne kategori.
En anden vigtig klasse biologer inkluderer proteiner fremstillet i et laboratorium. F.eks. Anvendes flere forskellige immunmolekyler (forskellige typer interferoner og interleukiner) til flere typer kræft.
Biologics i sjældne genetiske sygdomme
Biologisk terapi er også meget vigtig i behandlingen af sjældne genetiske sygdomme. Dette bliver sandsynligvis kun vigtigere i fremtiden, efterhånden som flere og flere genetiske terapier bliver tilgængelige. For eksempel inkluderer nogle biologiske terapier til behandling af sjældne sygdomme enzymudskiftningsterapi for Gauchers sygdom, blodkoagulationsfaktorer for hæmofili eller immunglobuliner for mennesker med visse genetiske immunforstyrrelser.
Stamcelletransplantationer, der bruges til at behandle mange typer sjældne genetiske sygdomme, herunder seglcellesygdomme, er også en slags biologisk terapi. Forskere fortsætter også med at udvikle RNA-terapier og genterapier, der i sidste ende kan bruges til at kurere mange sjældne sygdomme.
Potentielle bivirkninger
Potentielle bivirkninger af biologiske stoffer varierer afhængigt af den specifikke involverede biologiske terapi. I nogle tilfælde er disse bivirkninger ret milde, såsom udslæt. Nogle andre almindelige bivirkninger kan omfatte luftvejsinfektioner, influenzalignende reaktioner eller rødme på injektionsstedet.
Imidlertid er mere alvorlige bivirkninger også mulige, såsom en alvorlig allergisk reaktion. Der er nogle specifikke potentielle bivirkninger ved biologiske terapier, der er målrettet mod forskellige dele af immunsystemet, især mange af disse behandlinger har en risiko for immunsuppression. Det betyder, at en del af dit immunsystem ikke kan reagere på at bekæmpe infektioner som den normalt ville. Dette kan gøre dig mere modtagelig for visse typer infektioner. I nogle tilfælde risikerer de muligvis at genaktivere sovende infektioner, der ellers ikke nødvendigvis giver dig et problem, såsom tuberkulose.
Visse biologiske terapier, der er målrettet mod immunsystemet, kan også øge risikoen for visse kræftformer, men dette gælder ikke for alle biologiske behandlinger. Også risikoen kan kun være lille eller ikke-eksisterende i et lægemiddel, der ellers giver mange potentielle fordele. Tal tingene igennem med din sundhedsudbyder for at sikre dig, at du træffer en beslutning, der giver mening for dig. Risici forstås generelt bedre for biologiske terapier, der har eksisteret i et stykke tid sammenlignet med nyere behandlinger. Din læge kan give dig en bedre idé om de potentielle bivirkninger af en bestemt biologisk terapi i din situation.
Er biologiske stoffer sikre at bruge under graviditet og amning?
De fleste biologiske terapier er ikke blevet undersøgt hos gravide eller ammende kvinder, men vi ved, at specifikke biologiske behandlinger kan være farlige for et foster eller et ammende spædbarn. Det kan dog også være en risiko at stoppe en biologisk behandling, hvis du allerede bruger en. Tal med din læge om din særlige situation og de overordnede risici og fordele. Hvis du tager en biologisk terapi og finder ud af, at du er gravid, skal du ikke stoppe med at tage den med det samme. I stedet skal du ringe til din læge og fortælle situationen.
Før du tager det
Som altid vil din læge gerne foretage en grundig medicinsk historie og klinisk undersøgelse, før han ordinerer en biologisk terapi. Dette vil hjælpe din læge med at sikre, at de potentielle fordele ved behandlingen opvejer potentielle risici. I nogle tilfælde bliver din læge nødt til at sikre dig, at du ikke har visse risikofaktorer, inden du starter en biologisk medicin. Mennesker med visse medicinske tilstande kan muligvis ikke få biologiske behandlinger. Eller du skal muligvis få en screeningstest for tuberkulose eller en screeningstest for hepatitis. Men dette vil ikke være nødvendigt for enhver form for biologisk terapi. Din læge vil fortælle dig, hvilke screeningstest der kan give mening for dig.
Generelt bør du ikke få visse typer vacciner (dem der indeholder levende virale komponenter), mens du tager biologiske lægemidler, der påvirker dit immunsystem og kan gøre dig mere tilbøjelige til at få infektioner. Så det kan være nødvendigt at få nogle af disse vacciner, inden du starter behandlingen.
Kan biologiske stoffer tages sammen med andre ikke-biologiske behandlinger?
Ja, normalt. Biologiske behandlinger tages ofte sammen med ældre ikke-biologiske behandlinger. For eksempel kan en person med reumatoid arthritis stadig fortsætte med at tage methotrexat, mens han tilføjer en yderligere biologisk behandling. I andre tilfælde vil den biologiske behandling træde i stedet for tidligere ikke-biologiske behandlinger. Det afhænger af din specifikke situation.
Hvordan administreres biologiske stoffer?
Dette varierer afhængigt af det specifikke biologiske produkt. I øjeblikket kan de fleste biologiske stoffer ikke tages gennem munden, selvom farmaceutiske virksomheder arbejder på at udvikle oral terapi.
Generelt gives biologiske stoffer som injektioner eller som infusioner. Du kan muligvis give dig selv en injektion under huden, eller du vil måske have hjælp fra et familiemedlem.
Biologiske terapier er følsomme over for varme og lys, så følg omhyggeligt de præparationsinstruktioner, som din kliniker har givet.
Intravenøse infusioner administreres gennem en vene. Disse tager normalt længere tid, måske et par timer. Disse gives typisk på et lægekontor.
I nogle tilfælde er der kun behov for en enkelt behandling. I andre skal den biologiske behandling tages regelmæssigt over tid.
Hvor hurtigt fungerer biologiske stoffer?
Hvor hurtigt et biologisk lægemiddel fungerer afhænger af den særlige terapi. For eksempel begynder et skud insulin at arbejde næsten øjeblikkeligt. Men for noget som en biologisk behandling af leddegigt eller psoriasis, bemærker du muligvis ikke forbedringer i et par uger eller endda en måned eller mere. Spørg din læge, hvad du kan forvente i din særlige situation.
Hvad er biosimilarer?
På grund af den måde, hvorpå biologiske produkter fremstilles, er det vanskeligt for konkurrerende virksomheder at producere produkter, der svarer nøjagtigt til de først udviklede biologiske terapier. I modsætning til ældre kemiske stoffer har de fleste biologiske stoffer ikke strengt definerede generiske ækvivalenter. FDA definerer generiske lægemidler som at have nøjagtigt den samme aktive ingrediens som et lægemiddel. Ikke kun det, men de er også bioækvivalente, det vil sige de har samme doseringsform, styrke, kvalitet og ydeevne.
I stedet for har biologiske stoffer noget, der kaldes "biosimilars", som blev defineret ved lov i 2009. Disse behandlinger er godkendt af FDA som ikke har nogen klinisk meningsfuld forskel fra det oprindelige mærke agent. De skal fungere på samme måde som referenceproduktet, og de skal være lige så sikre og lige så effektive. og ækvivalens.
Hvis et biosimilar er tilgængeligt, skal du sørge for at tale med din læge om, hvorvidt det er den bedste løsning for dig. Det giver også mening at sikre sig, at FDA har udpeget biosimilar som udskifteligt med det originale produkt.
