Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Vigtigste takeaways
- FDA godkendte pralsetinib (Gavreto), et selektivt RET-hæmmerlægemiddel, til RET-fusionspositive ikke-småcellet lungecancer (NSCLC) den 4. september 2020 og RET-ændrede kræft i skjoldbruskkirtlen den 1. december 2020. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s>
- Denne medicin, og andre lignende, giver en mere målrettet behandlingsmulighed for patienter med disse diagnoser.
- Villige kliniske forsøgsdeltagere kan forme fremtiden for kræftpleje for andre.
Morgan Romero var 17, da hun blev diagnosticeret med papillær skjoldbruskkirtelkræft - den mest almindelige type kræft i skjoldbruskkirtlen, ofte diagnosticeret hos kvinder under 30 år. Selvom skjoldbruskkirtelkræft ikke er sjælden og meget behandles, blev Romeros særlige tilfælde hurtigt kompliceret på grund af hvor langt kræften havde spredes, mens den forbliver uopdaget. Og hvis det ikke var for en bilulykke, ville den være gået uopdaget endnu længere.
”Jeg sad i bilen med min mor, og pludselig stod en 18-hjulet foran os,” fortæller Romero Verywell og beskriver en ulykke i 2012.
Romero så ud til ikke at have nogen øjeblikkelig livstruende skader, men fordi hun har spina bifida, var læger i akutrum bekymrede over en potentiel piskesmældsskade.
”De gjorde mange tests og sagde:“ Din hals er fin, men vi fandt pletter i dine lunger, ”” siger hun.
En kompliceret diagnose
Romero så en lungelæge i sin hjemby Dallas, Texas, der fastslog, at de pågældende områder var fra papillær skjoldbruskkirtelkræft, der havde spredt sig til lungerne.
Romero gennemgik en skjoldbruskkirtelektomi, kirurgisk fjernelse af skjoldbruskkirtlen og behandling med radioaktivt jod for at dræbe resterende skjoldbruskkirtelvæv i hendes krop, men hun forbedrede sig ikke. Hendes læger anbefalede hospice-pleje, men Romero var ikke klar til at acceptere denne plan.
”Nej, jeg er for ung til dette,” husker Romero at have fortalt sine læger.
Vivek Subbiah, MD, der behandlede Romero, fortæller Verywell, at det er almindeligt for yngre patienter at gå udiagnosticeret med denne type kræft, indtil den når sine senere stadier.
”Hos yngre patienter ser vi kræft senere, fordi de har det godt,” siger han.
Med sin mors støtte besluttede Romero at opsøge MD Anderson Cancer Center's ekspertise i Houston, Texas, i 2013. Deres ekspert tværfaglige endokrine team behandlede hende med to sekventielle behandlinger, lenvatinib og derefter sorafenib. De arbejdede i nogen tid, men til sidst udviklede Romero kræft, og hun blev ret syg.
Romero blev indlagt på grund af lungebetændelse og krævede mekanisk ventilation tre gange i januar 2018. Hendes vægt faldt til 70 pund.
Da hendes tumor havde noget kaldet en RET-mutation, begyndte Romero at modtage pleje fra det kliniske center for målrettet terapi, MD Anderson kliniske forsøgsafdeling.
Hvad er RET-fusionspositive kræftformer?
I nogle kræftformer i skjoldbruskkirtlen får specifikke ændringer i det omarrangerede under transfektionsgen (RET) genet cellerne til at lave en unormal form af RET-kinase-proteinet. Dette ændrede protein fremmer væksten af kræftceller. I nogle tilfælde, som Romero's, kan disse celler spredes til lungerne, men ikke alle RET-fusionspositive lungecancer kommer fra skjoldbruskkirtlen. Nogle RET-fusionspositive kræftformer begynder i lungen.
RET-fusionspositive tumorer forekommer i ca. 2% af ikke-småcellet lungecancer (NSCLC'er) og ca. 10 til 20% af papillær skjoldbruskkirtelkræft, siger Subbiah.
Et nyt klinisk forsøg giver håb
”Da Morgan [kom ind i vores kliniske forsøg] i 2018, var hun syg, og hun faldt hurtigt. Hun blev indlagt på hospitalet flere gange for ilt, og hun havde problemer med at trække vejret, ”siger Subbiah.
Subbiah og MD Anderson-behandlingsteamet mente, at Romero var en passende kandidat til en eksperimentel medicin kaldet pralsetinib (Gavreto), en selektiv RET-hæmmer, der viste lovende resultater med visse kræftformer.
RET-hæmmere angriber RET-proteinet i kræft i skjoldbruskkirtlen og lungekræft med RET-genmutationen.
Ud over pralsetinib godkendte Food and Drug Administration (FDA) selpercatinib (Retevmo), en anden RET-hæmmer, den 8. maj 2020. Disse lægemidler tages gennem munden som kapsler , typisk en eller to gange om dagen.
Efter år uden forbedring var Romero ivrig efter at prøve medicinen.
"Da jeg kom ud af hospitalet og kunne sluge, sagde jeg" Lad os gå på medicin! "" Husker hun.
Efter at have været i ventilatoren måtte Romero lære at sluge igen og var bange for at kvæle piller. Alligevel siger hun, at hun forblev optimistisk med hensyn til sine chancer for forbedring.
"Morgan var en af de første papillære skjoldbruskkirtelpatienter, der deltog i dette forsøg," siger Subbiah. "Hun og hendes familie var meget motiverede."
Almindelige bivirkninger af RET-hæmmere
- Tør mund
- Diarré eller forstoppelse
- Højt blodtryk
- Træthedsfornemmelse
- Hævelse i hænder eller fødder
- Udslæt
- Høje blodsukkerniveauer
- Muskel- og ledsmerter
- Lavt antal hvide blodlegemer, røde blodlegemer eller blodplader
- Ændringer i andre blodprøver
En anden chance for livet
Romero og hendes behandlingsteam bemærkede et øjeblikkeligt, positivt svar på pralsetinib.
"Jeg har det stort set godt, og jeg har ikke haft nogen større problemer," siger Romero. ”Jeg er sulten igen. Mit hår vokser tilbage. ”
”Morgan havde mere energi, hendes evne til at udføre aktiviteter i det daglige liv blev bedre, og inden for to måneder stoppede hun med at kræve ilt,” siger Subbiah. ”Tumoren er krympet, og klinisk ser hun godt ud. Hun er en anden person. ”
Romero fortsætter med at tage pralsetinib hver dag. Hun har helbredskomplikationer på grund af spina bifida, men har ikke krævet yderligere hospitalsophold for åndedrætsbesvær. Hendes lungevækst forbliver stabil, mens den stadig er til stede.
Romero opfyldte for nylig en drøm om hendes lang tid. Hun dimitterede fra college med en bachelorgrad i psykologi.
Betydningen af kliniske forsøg
Subbiah siger, at patienter med sjældne kræftformer som Romero kan have stor indflydelse ved at deltage i kliniske forsøg. Traditionelle behandlinger kan forårsage store bivirkninger hos mange patienter, og nyere behandlinger giver bedre muligheder. Men den eneste måde, hvorpå en nyere terapi bliver bredt tilgængelig, er at gennemgå et klinisk forsøg.
"Kliniske forsøg er et væsentligt og grundlæggende element i opdagelse og udvikling af ny lægemiddelbehandling," siger Subbiah. "Kliniske forsøg er en forudsætning af FDA, før et nyt produkt kan 'FDA-godkendes' og bringes på markedet. FDA-godkendelse åbner døre for mange patienter, der ikke kan komme til store kræftcentre. Morgan gjorde det muligt for rigtige patienter i virkelige verden for at få adgang til dette stof, ”
Subbiah fortaler også for hyppigere molekylære screeningstest, som hjælper med at identificere sjældne kræfttyper behandlet med nyere, avancerede terapier.
"Molekylær test er stadig mere almindelig og tilgængelig, men det er stadig ikke standard," siger Subbiah.”Patienter bør gå ind for molekylær test, især hvis deres er en sjælden diagnose, kræft har spredt sig, eller der ikke er mange behandlingsmuligheder. Labs holder på prøver, så det er muligt at bede om molekylær test. Kræft kan også ændre sig, når det spredes, så det kan være umagen værd at bede om molekylær test på en ny biopsiprøve fra metastatiske steder. ”
.jpg)
.jpg)
.jpg)
