Eksperimentelt ALS-lægemiddel bremser sygdomsprogression i indledende undersøgelse

koto_feja / Getty Images

Vigtigste takeaways

• Et nyt lægemiddel til behandling af ALS bremsede sygdommens progression hos patienter i en ny undersøgelse.
• Forskellen mellem patienter, der tog stoffet, og dem, der tog placebo, var lille, men signifikant.
• Omkring 12.000 til 15.000 mennesker i USA har ALS.

Et eksperimentelt lægemiddel kan hjælpe med at bremse udviklingen af ​​hjernesygdommen amyotrof lateral sklerose (ALS), ifølge en ny undersøgelse fraNew England Journal of MedicineBehandlingsmuligheder for ALS-patienter er meget begrænsede, så forskere håber, at dette lægemiddel potentielt kan tjene som en supplerende terapi.

ALS er en gruppe af sjældne neurologiske sygdomme, der involverer de nerveceller, der er ansvarlige for at kontrollere frivillige muskelbevægelser som tygge, gå og tale, ifølge National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Sygdommen er progressiv, hvilket betyder symptomer bliver værre over tid, og der er i øjeblikket ingen kur. Hvert år diagnosticeres omkring 5.000 mennesker med ALS i USA.

Til undersøgelsen, der blev offentliggjort den 3. september, testede forskere en ny medicin, som er en kombination af natriumphenylbutyrat – taurursodiol kaldet AMX0035, på patienter med ALS. Af disse patienter fik 89 den nye medicin, mens 48 fik placebo. Forskerne spores derefter patienterne i 24 uger og målte progressionen af ​​deres sygdom ved hjælp af Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), en måling af sværhedsgraden af ​​en patients ALS.

I slutningen af ​​undersøgelsen havde patienter, der tog AMX0035, et langsommere funktionelt fald end dem, der tog placebo. Forskere opfordrede til længere og større forsøg som det næste trin for lægemidlet.

"Dette er et vigtigt skridt fremad og meget håbefulde nyheder for mennesker med ALS og deres familier," fortæller hovedundersøgelsesforfatter Sabrina Paganoni, MD, ph.d., en assisterende professor ved Harvard Medical School og Spaulding Rehabilitation Hospital, Verywell. ”Patienter, der blev behandlet med AMX0035, bevarede den fysiske funktion længere end dem, der fik placebo. Dette betyder, at de bevarede mere uafhængighed med aktiviteter i det daglige liv, der er vigtige for patienter såsom evnen til at gå, tale og sluge mad. ”

Hvad det betyder for dig

Undersøgelsen af ​​AMX0035 til behandling af ALS pågår stadig. Men med tiden kan denne nye medicin ende med at blive endnu en grundpiller i ALS-behandlingen.

Forståelse af ALS

Når en patient har ALS, oplever de en gradvis forringelse af deres motorneuroner eller nerveceller, der giver kommunikation fra hjernen til rygmarven og musklerne, forklarer NINDS. I ALS degenererer eller dør motorneuroner i hjernen og rygmarven. og stop med at sende beskeder til musklerne. Som et resultat bliver musklerne gradvist svagere, rykker og spilder væk. Over tid er hjernen ikke længere i stand til at kontrollere frivillige muskelbevægelser.

”ALS er en meget hård sygdom for patienter og familie,” fortæller Amit Sachdev, MD, medicinsk direktør i divisionen neuromuskulær medicin ved Michigan State University, Verywell.

Til sidst vil en person med ALS miste evnen til at tale, spise, bevæge sig og trække vejret, siger NINDS.

De fleste mennesker med ALS dør af åndedrætssvigt inden for 3 til 5 år fra symptomerne første gang, ifølge NINDS. Ca. 10% af personer med diagnosen vil overleve i 10 eller flere år.

Hvordan AMX0035 kan hjælpe

Der er i øjeblikket ingen effektiv behandling for at standse eller vende sygdommens progression. Der er dog behandlinger, der kan hjælpe en patient med at kontrollere deres symptomer og gøre dem mere komfortable. ALS-patienter får typisk en kombination af medicin med potentiel fysioterapi og ernæringsstøtte.

Food and Drug Administration (FDA) godkendte lægemidlerne riluzole (Rilutek) og edaravone (Radicava) til behandling af ALS. Riluzole kan hjælpe med at reducere skader på motorneuroner og forlænge en persons overlevelse med et par måneder, mens edaravone kan hjælpe langsom tilbagegangen i en patients daglige funktion.

AMX0035 er ikke en erstatningsterapi for eksisterende medicin, siger Paganoni. I stedet menes det at kunne tjene som en supplerende terapi.

Sabrina Paganoni, MD, ph.d.

Dette fortæller os, at vi muligvis har brug for en kombination af forskellige behandlinger for at bekæmpe ALS mest effektivt.

I denne seneste undersøgelse tog de fleste patienter allerede riluzol, edaravone eller begge dele. "AMX0035 gav ekstra fordele ud over plejestandarden," siger Paganoni. ”Derudover er virkningsmekanismerne for disse lægemidler forskellige. Dette fortæller os, at vi muligvis har brug for en kombination af forskellige behandlinger for at bekæmpe ALS mest effektivt. ”

Der er ikke oprettet et enkelt lægemiddel, der stopper udviklingen af ​​ALS fuldstændigt, men eksperter er håbefulde for fremtiden for ALS-behandling. ”Der er behov for nye behandlinger,” siger Sachdev. "Denne medicin ville være et godt skridt."

Imidlertid advarer Sachdev, AMX0035 er ikke en mirakelkur mod ALS. "I dette forsøg fortsatte patienterne med at falde støt," siger han. "Deres tilbagegang blev langsommere, men kun beskedent."

På ALSFRS-R-skalaen vurderede undersøgelsesdeltagere, der tog AMX0035, i gennemsnit 2,32 point højere på en skala fra 0-48, der nedbryder en patients evne til uafhængigt at gennemføre 12 daglige aktiviteter, såsom at tale, gå og skrive.

Hvad sker der næste med AMX0035

Denne særlige undersøgelse var relativt kort, hvilket gjorde det uklart, om stoffet kunne forsinke en persons død og give dem mere kontrol over muskelbevægelser i yderligere måneder, siger Sachdev. Retssagen er imidlertid i gang.

Deltagere, der afsluttede forsøget, fik muligheden for at tage AMX0035 på lang sigt. "Denne udvidelse er vigtig, fordi den vil lære os om lægemidlets indvirkning på overlevelse," siger Paganoni. ”Vi har fulgt deltagerne i så længe som tre år nu.”

Paganoni er håb om fremtiden for ALS-behandling.

"Langsom sygdom er et vigtigt mål i en hurtigt progressiv sygdom som ALS, fordi langsommere sygdom betyder længere tilbageholdelse af fysisk funktion og mere uafhængighed med aktiviteter i det daglige liv," siger hun. ”Vi håber, at vi i fremtiden vil være i stand til at finde en medicin eller en kombination af medicin, der helt kan stoppe eller endda vende sygdommen. I mellemtiden fortæller enhver succeshistorie som denne, at vi er på den rigtige vej. ”