Nyere terapier dukker op med en temmelig hurtig hastighed for patienter med blodkræft eller hæmatologiske maligniteter, såsom leukæmi, lymfom og multipelt myelom.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesNedenstående behandlingsfremskridt kan ses som små skridt snarere end kæmpe spring fremad; disse terapier kan dog tilbyde overlevelsesfordele, der kan være yderst meningsfulde for de berørte.
I nogle tilfælde kan nye behandlinger måske endda holde håbets flamme brændende - at helbredende behandling såsom knoglemarvstransplantation eventuelt vil blive forfulgt - mens det tidligere måske ikke har været en mulighed.
Fortjeneste ved overlevelse skal overvejes sammen med bivirkninger og toksicitet; I disse situationer ønsker patienter typisk at leve så godt de kan (livskvalitet) og så længe de kan (overlevelse).
Nyligt godkendte terapier
Medicin
Sygdom studeret
Relativ fordel
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)
Tilbagefald eller ildfast B-celle ALL
35,8 procent opnåede et komplet svar (mod kun 17,4 procent med standardterapi)
8,0 måneders median overlevelsestid (vs. 4,9 måneder med standardbehandling)
Lenalidomid (Revlimid)
Nyligt diagnosticeret myelomatose
Vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid efter transplantation reducerede dødeligheden med 25 procent sammenlignet med placebo eller observation.
Forbedret overlevelse uden sygdomsprogression: 52,8 måneder med lenalidomid versus 23,5 måneder
Daunorubicin og cytarabin liposom til injektion (Vyxeos)
Nyligt diagnosticeret terapirelateret AML (t-AML)
AML med myelodysplasi-relaterede ændringer (AML-MRC)
Forbedret overlevelse sammenlignet med patienter, der fik separate behandlinger af daunorubicin og cytarabin (median samlet overlevelse 9,56 måneder vs. 5,95 måneder).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) til akut lymfocytisk leukæmi
Omkring 5.970 nye tilfælde af akut lymfocytisk leukæmi (ALL) forventedes i USA i 2017 med ca. 1.440 dødsfald i samme år, ifølge estimater fra American Cancer Society. På trods af forbedringer i de seneste årtier i behandlingen af mange forskellige blodkræftformer er prognosen for disse patienter med ALL fortsat dårlig.
Allogen stamcelletransplantation (knoglemarvstransplantation fra en donor) giver løftet, potentielt, om en kur mod voksne med ALL. Der er dog en forhindring, der skal overvindes: de lave rater for fuldstændig remission med nuværende kemoterapiregimer. Stamcelletransplantation kræver typisk, at en person har opnået en fuldstændig remission af sygdommen, og desværre betyder det, at relativt få voksne med tilbagefald eller ildfast B-celle ALL (en sygdom, der er kommet tilbage på trods af behandling) kan komme til transplantation.
Således har lægemiddeludviklere ledt efter nye værktøjer til at målrette mod disse kræftceller. At angribe celler, der har en markør kaldet CD22, kan være et sådant værktøj under de rigtige omstændigheder. CD22 er et molekyle, der er lavet af visse celler i kroppen og placeres af disse celler, næsten som tags, på ydersiden af cellen, inden i cellemembranen. Hos patienter med B-celle ALL har kræftcellerne dette CD22-molekyle i omkring 90 procent af tilfældene - og det er ret gode odds inden for kræftbehandling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) er et humaniseret anti-CD22 monoklonalt antistof, der er bundet til calicheamicin, et middel, der kan dræbe målrettede celler.
Inotuzumab ozogamicin kaldes et konjugat, fordi det er et antistof, der er bundet til eller konjugeret med et middel, der kan dræbe celler. Antistofdelen søger celler, der har CD22-markøren, og den konjugerede del ødelægger den målrettede celle.
FDA godkendte inotuzumab ozogamicin baseret på beviser fra et klinisk forsøg, hvor forskere undersøgte lægemidlets sikkerhed og effekt sammenlignet med et alternativt kemoterapiregime. Dette forsøg omfattede 326 patienter, der havde tilbagefald eller ildfast B-celle ALL, og som havde modtaget en eller to tidligere behandlinger.
Ifølge FDA oplevede 35,8 procent af de 218 evaluerede patienter, der fik inotuzumab ozogamicin, et komplet svar i en median 8,0 måneder; af de patienter, der fik alternativ kemoterapi, oplevede kun 17,4 procent et komplet svar i en median 4,9 måneder. Inotuzumab ozogamicin er således en vigtig ny behandlingsmulighed for tilbagefald eller ildfast B-celle ALL.
Almindelige bivirkninger af inotuzumab ozogamicin inkluderer lave niveauer af blodplader (trombocytopeni), lave niveauer af visse hvide blodlegemer (neutropeni, leukopeni), infektion, lave niveauer af røde blodlegemer (anæmi), træthed, svær blødning (blødning), feber ( feber, kvalme, hovedpine, lave niveauer af hvide blodlegemer med feber (feber neutropeni), leverskader (transaminaser og / eller gamma-glutamyltransferase øget), mavesmerter og høje niveauer af bilirubin i blodet (hyperbilirubinæmi). Yderligere sikkerhedsoplysninger findes i den komplette ordineringsinformation.
2. Lenalidomid (Revlimid) efter transplantation i multipelt myelom
Vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid efter autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (knoglemarvstransplantation via selvdonation) reducerede dødeligheden med 25 procent sammenlignet med placebo eller observation blandt patienter med nydiagnosticeret myelomatose ifølge resultaterne af en nylig metaanalysestudie.
McCarthy og kolleger analyserede patientdata fra tre randomiserede kliniske forsøg fra USA, Frankrig og Italien. Undersøgelserne omfattede patienter med nydiagnosticeret multipelt myelom, der fik selvdoneret (autolog) knoglemarvstransplantation, og derefter blev 1.208 af dem behandlet med lenalidomid bagefter, mens 603 patienter fik enten placebo eller blot blev observeret eller overvåget.
Patienter behandlet med lenalidomid havde forbedret overlevelse uden progression af deres sygdom sammenlignet med dem, der fik placebo eller observation (52,8 måneder vs. 23,5 måneder). I alt 490 patienter døde. En signifikant overlevelsesfordel blev set i lenalidomid-gruppen.
En større andel af patienterne i lenalidomid-gruppen oplevede en hæmatologisk anden primær malignitet og solid tumor anden primær malignitet; dog var hastighederne for progression, dødelighed på grund af alle årsager eller dødelighed som følge af myelom alle større i placebo / observationsgruppen.
3. Kemoterapi med fast kombination til akut myeloid leukæmi
AML er en kræft, der hurtigt udvikler sig, der begynder i knoglemarven og hurtigt forårsager et øget antal hvide blodlegemer i blodbanen. Ca. 21.380 mennesker vil blive diagnosticeret med AML i år, og ca. 10.590 patienter med AML vil dø af sygdommen.
Vyxeos er en fast kombination af kemoterapimedicinerne daunorubicin og cytarabin, der kan hjælpe nogle patienter med at leve længere, end hvis de skulle modtage de to terapier hver for sig. FDA godkendte Vyxeos til behandling af voksne med to typer akut myeloid leukæmi (AML):
- Nyligt diagnosticeret terapirelateret AML (t-AML) og
- AML med myelodysplasi-relaterede ændringer (AML-MRC).
T-AML forekommer som en komplikation af kemoterapi eller stråling hos ca. 8 til 10 procent af alle patienter, der behandles for kræft. I gennemsnit forekommer det inden for fem år efter behandling. AML-MRC er en type AML, der er forbundet med en historie med visse blodforstyrrelser og andre vigtige mutationer inden for leukæmicellerne. Både patienter med t-AML og patienter med AML-MRC har meget lave forventede levealder.
I et klinisk forsøg, 309 patienter med nydiagnosticeret t-AML eller AML-MRC, der blev randomiseret til at modtage Vyxeos eller separat administreret behandling af daunorubicin og cytarabin, levede patienter, der fik Vyxeos længere, end patienter, der fik separate behandlinger af daunorubicin og cytarabin (median samlet overlevelse 9,56 måneder vs. 5,95 måneder).
Almindelige bivirkninger omfattede blødningshændelser (blødning), feber med lavt antal hvide blodlegemer (febril neutropeni), udslæt, hævelse af væv (ødem), kvalme, betændelse i slimhinderne (mucositis) og andre bivirkninger inklusive gastrointestinale problemer , alvorlige infektioner og unormal hjerterytme (arytmi).
.jpg)
