City of Hope / Jodi Cruz
Vigtigste takeaways
- Fremskridt inden for holmecelletransplantation giver nu patienter med type 1-diabetes mulighed for at leve insulinfrie liv.
- Organdonationer udvider og forbedrer modtagernes livskvalitet.
Jodi Cruz var 16 år, da hun først fik sin type 1-diabetesdiagnose. På grund af hendes tilstand var hun nødt til at overvåge sit blodsukker og tage insulin flere gange om dagen i årevis. Men over tid blev det stadig vanskeligere at styre hendes tilstand, hvilket førte til lave blodsukkerepisoder og langsigtede effekter.
I et forsøg på at forbedre sin tilstand brugte Cruz 10 år på at kontakte forskellige forskningsfaciliteter, der tilbyder kliniske forsøg til eksperimentel type 1-diabetesbehandling. Først i 2018 fandt hun nogen succes. En ven foreslog, at hun nåede ud til City of Hope angående et klinisk forsøg, der involverede holmecelletransplantation. City of Hope, en førende medicinsk forskningsfacilitet med flere placeringer overalt i Californien, gennemfører et klinisk forsøg, der kan give personer med type 1-diabetes mulighed for at leve livet uden insulin.
Cruz var den første til at deltage i deres nye kliniske forsøg med holmecelletransplantation for type 1-diabetespatienter.
Før transplantationen
Da Cruz havde sit yngste og tredje barn i 2005, oplevede hun stigende vanskeligheder med at håndtere sit blodsukker. Hendes insulinpumpe, som normalt holdt hendes blodsukker i at gå for højt, var ikke altid i stand til at forhindre episoder med lavt blodsukker.
"Jeg ville teste mit blodsukker nogle gange otte til ti gange om dagen," fortæller Cruz Verywell. ”Da jeg blev ældre, stoppede jeg med at føle op- og nedture, hvilket betød, at folk omkring mig skulle kende symptomerne. Jeg bar en baggie fyldt med livreddere overalt, hvor jeg gik, fordi mit sukker kunne gå lavt på ethvert øjeblik. Det skræmte mine børn, og jeg ville ikke lægge det pres på dem. ”
Cruz begyndte også hurtigt at opleve nogle af de langsigtede virkninger af langvarig, dårligt kontrolleret diabetes. ”Jeg fik neuropati i mine fødder. Min sidste graviditet var meget høj, og mine nyrer begyndte at svigte, ”siger Cruz. Hun frygtede, at hun måske ikke ville leve for at se sine tre børn opgradere fra skolen eller få deres egne børn. "På det tidspunkt begyndte jeg at ansøge om alle studier, jeg kunne finde, fordi jeg havde et ansvar for at være deres mor."
Da Cruz første gang mødte Fouad R. Kandeel, MD, ph.d., direktør for Islet Cell Transplantation Program i City of Hope, tilbød han hende valget om at få en traditionel holmecelletransplantation eller være den første til at deltage i City of Hope's nye holm klinisk forsøg med celletransplantation. Hun blev først set i City of Hope i januar 2019 og kvalificerede sig til studiedeltagelse i maj 2019. Den 7. juli 2019 modtog Cruz sin holmecelletransplantation.
Hvordan fungerer Islet Cell Transplantation?
Holceller, der er placeret i bugspytkirtlen, er ansvarlige for at producere en række hormoner, herunder insulin.
Ifølge Kandeel høstes holmeceller fra en afdød donorpankreas og infunderes direkte i modtageren gennem portalvenen i leveren. Holcellerne indlejrer sig i leveren, hvor de er i stand til at producere insulin som reaktion på kroppens blodsukkerniveau og overtager modtagerens syge holmecellernes funktion.
I modsætning til hele organtransplantationer kræver ø-celleinfusionen ikke større operationer. Modtagere modtager generelt kun let sedation og kan normalt forlade hospitalet en til fem dage efter transplantationen. Som andre organtransplantationer skal holmtransplantationsmodtagere tage immunsuppressive (anti-afstødning) medicin for at undertrykke immunsystemets evne til at angribe donorcellerne.
Hvis du har type 1-diabetes, producerer bugspytkirtlen ikke insulin eller producerer meget lidt insulin. Insulin er et hormon, der hjælper blodsukkeret ind i cellerne i din krop, hvor det kan bruges til energi.
Isletcelletransplantation har været under udvikling siden 1972, men havde traditionelt ikke en høj langsigtet succesrate, siger Kandeel. I 2000 foretog forskere ved University of Edmonton i Canada justeringer af de immunsuppressionsmedicin, der blev brugt til at forhindre afstødning af donorøcellerne og rapporterede, at flere personer med type 1-diabetes var i stand til at stoppe insulinbehandlingen i mindst et år. Imidlertid var fem år efter transplantationen mindre end 10% af mennesker stadig fraværende med insulin.
City of Hope ønskede at forbedre disse statistikker, så de begyndte holmecelletransplantation i 2004 med det formål at forbedre blodsukkerkontrollen og øge insulinuafhængigheden. Justering af medicin, der bruges til at beskytte øerne før og efter transplantation, har forbedret resultaterne yderligere. Modtagere har dog stadig brug for mere end en transplantation for at få nok holmeceller til at stoppe insulinbehandlingen. Selv da kan de transplanterede øer stoppe med at arbejde over tid.
Cruz var den første deltager i et nyt klinisk forsøg, der sigter mod at forbedre resultaterne efter en enkelt holmetransplantation ved at administrere et hormon kaldetgastrin.
Gastrin er et naturligt tarmhormon til stede i bugspytkirtlen under dets udvikling i fosteret. Det deltager i dannelsen af den normale bugspytkirtel. Efter fødslen udskilles det også i maven for at kontrollere mavesyresekretionen. I tidlige kliniske forsøg krævede diabetespatienter behandlet med gastrin og andre vækstfaktorer mindre insulin efter fire ugers gastrinbehandling. Effekten varede mere end 12 uger efter seponering af behandlingen, hvilket tyder på, at gastrin kan have øget antallet af celler, der fremstiller insulin.
Lab-resultater fra City of Hope-forskere og andre antyder, at behandling af øer med gastrin kan hjælpe med at beskytte cellerne mod skader og kan øge antallet af insulinproducerende celler og forbedre, hvor godt de fungerer.
City of Hope har godkendelse fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) til at udføre holmecelletransplantationer med gastrin på tyve patienter. Af de tre personer, der hidtil har modtaget holmecelletransplantationer under denne protokol, er alle insulinfrie til dato, inklusive Cruz, der har været slukket med insulin i et og et halvt år. Kandeel og hans team opmuntres af disse indledende observationer og fortsætter med at rekruttere studiepatienter under dette forsøg for at bekræfte disse fund.
Forskere ved City of Hope mener, at patienter, der modtager gastrin, vil have brug for færre holmeceller pr. Transplantation og færre yderligere øcelletransplantationsprocedurer end deltagere, der behandles uden, at det bliver insulinfrit.
Møde med donorens familie
Da Cruz først fik at vide, at hun havde en donor, minder hun om at bede lægen om at fortælle hende mere om, hvem donoren var. Alt, hvad de kunne fortælle hende, var at han var en 18-årig dreng fra østkysten.
Cruz følte modstridende følelser. ”I det øjeblik skal du være begejstret, men jeg havde en 18-årig datter derhjemme," siger hun. "Jeg tænkte," Der er en mor derude, der har meget smerte.Min glæde er hendes sorg. ' Som mor ramte det for tæt på hjemmet. ”
Juleaften i 2019 modtog Cruz et brev fra sin donors familie. Hun lærte, at hendes donor hed Thomas Smoot. Han havde afsluttet gymnasiet mindre end en måned, før en utilsigtet ulykke tog hans liv. "Da jeg fik det første brev, mistede jeg min cool, fordi min donors navn var Thomas, og min søns navn er også Thomas," siger Cruz.
Mens de svarede, opdagede de to familier, at de havde meget mere til fælles. "Der var så meget, hvor vi var forenede, og vi kendte ikke engang hinanden," siger Cruz. "Der var så meget, jeg kunne forholde mig til."
Familierne talte om at mødes over mors dag, men annullerede planer på grund af COVID-19-pandemien. De to familier mødtes til sidst via videoopkald den 10. november, hvilket ville have været Thomas 20-års fødselsdag. Cruz lavede Hershey pie, en favorit af Thomas, til ære for begivenheden.
”Det var så naturligt at tale med dem," siger Cruz. "Jeg kunne se smerten i deres øjne, men jeg elskede at høre historier om ham, fordi jeg vil ære ham. Jeg ville dele alt, hvad han har gjort for mig. ”
Familierne håber at mødes personligt, når pandemien er forbi.
Jodi Cruz, Islet Cell Transplant Modtager
Dette er reel frihed. Den anden dag satte jeg mig ned for at spise. Jeg tænkte ikke over det; Jeg har lige spist. Jeg troede, jeg havde glemt noget, og jeg indså, at det ikke testede mit blodsukker.
Thomas mor, Stephanie Planton, siger, at hun aldrig tvivlede på, om Thomas ville være organdonor. ”Jeg tænkte ikke to gange over, om han ville modsætte sig det, for sådan var han også,” fortæller hun Verywell.
Planton siger, at beslutningen om at donere Thomas organer også hjalp hende med at føle en følelse af at skabe noget positivt ud af en vanskelig situation.
”Jeg havde brug for og ville have noget godt at komme ud af dette, og jeg ville ikke have nogen andre til at føle, hvad jeg følte," siger Planton. "Det var den bedste måde, jeg vidste, hvordan jeg skulle forsøge at sikre, at der ikke var en anden mor eller et familiemedlem, der bliver nødt til at lade deres barn eller sin elskede gå, før du er klar. Selv hvis en familie kun havde et par ekstra dage med deres kære, ville jeg kalde den succes, fordi det er et par ekstra dage, som de ellers ikke havde haft. ”
Livet efter transplantationen
Siden hun modtog sin holmecelletransplantation har Cruz været i stand til at leve sit liv frit uden insulin. Hun har været i stand til at give slip på sine bekymringer over pludselige blodsukkerdråber og frygten for at spise mad, hun ikke har tilberedt. Hun er endda forkælet med pizza, hot fudge sundaes og endda hendes første Twinkie - alt mad, hun ikke kunne spise før hendes transplantation.
”Dette er reel frihed,” siger Cruz. ”Den anden dag satte jeg mig ned for at spise. Jeg tænkte ikke over det; Jeg har lige spist. Jeg troede, jeg havde glemt noget, og jeg indså, at det ikke testede mit blodsukker. ”
Cruz tilføjer, at hun inden sin transplantation undgik potlucks af frygt for at blive syg af at spise mad, som hun ikke havde tilberedt. Nu kan hun kaste den frygt og deltage. Rejsen er blevet lettere nu, hvor hun ikke længere har brug for at redegøre for sit insulin og nåle.
”Jeg ville elske at kunne tale med donorer og modtagere,” siger hun. ”Dr. Kandeel ønsker at få beskeden derude. Jeg er klar med et øjebliks varsel til at fortælle min historie og give nogen håb. ”
